【药你知道】基因编辑技术治遗传病?

基因编辑技术的利弊和它是否被使用得当,有着莫大的关系,用得对,或许可以治疗遗传性疾病,例如导致凝血机制失灵的血友病(haemophilia)。

最近,一名中国生物物理学家宣布,他已经成功将基因编辑技术(genomeediting)应用于人类胚胎,将一个名为CCR5、居于免疫细胞表面的蛋白质删除。这个蛋白质可是爱滋病毒开启免疫细胞的一把钺匙,没了它,爱滋病毒便如无牙老虎,失去了入侵人体的能力,而CCR5缺失的宝宝,天生对爱滋病免疫,女性爱滋病患者,便能放心生下健康的孩子。

这样的科研项目听来是“造福人类”,可是,消息一出,立即让平静无波的科研界如烧开的水一样,冒起一波波的讨论和争议。

有人基于基因编辑的难度,质疑这项研究成果的真实性;有人则认为基因编辑过早在临床上使用,其风险大于疗效,而预防爱滋病本就有其它有效及安全的方法;也有人担忧这等同于推倒了一系列的多米诺骨牌,而其它更改人体特征、无实质医疗用途的试验将陆续有来,旨在打造完美婴儿(designerbaby),让可负担高昂程序费用的富人可以延续优势,保持阶级差距。

基因编辑面对三关卡

基因编辑是我们人体的一个天然机制,专职纠正细胞增生时偶尔会发生的DNA序列差错。可是人体的DNA修复机制复杂,难以在体外复制然后应用。幸好其它生物如细菌也有类似的DNA处理机制,但操作较简单。

虽说如此,基因编辑技术仍有许多难处。第一,我们得确保非目标(non-target)的基因区块或细胞不受影响,以免产生副作用;要不然,电影里因科研失误而出现的骇人怪物便可能成真。

第二,我们该怎样攻下细胞膜(cellmembrane)和核膜(nuclearmembrane)这两个关卡,将负责编辑DNA的“工具包”送入细胞内?第三,被处理后的DNA,是否真的能被新细胞承继,以达到永久的改造效果?

擅自改动胚胎发展,从宗教的角度来看,无疑是逾越了我们身为“神之子民”的本分,但基因编辑其实不是“邪魔歪道”,它在科研界里可是个重要的发明,或许可被用来治愈遗传性疾病,例如导致凝血机制失灵的血友病(haemophilia)。

正确应用可救人

另外,基因编辑也能改变细胞对药物的反应,而这在癌症的治疗上尤为有用。癌症肿瘤就好比一个原始的微型社群,细胞间相互竞争有限的资源。当它们受到药物的侵袭时,弱者会消亡,而基因强大的细胞因为能够抵御药物作用,得以继续分裂增生。它们最终将取得主导地位,造成耐药性(drugresistance)。我们可以利用基因编辑技术,去掉这些癌细胞的基因优势,恢复化疗药物的效果。

总的来说,基因编辑技术的利弊,和它是否被使用得当有着莫大的关系,这令我联想起《五体不满足》的作者乙武洋匡。他天生缺乏四肢,可幸好他父母自幼的教育,让他从来不觉得肢体上的残缺是种限制;他因此活出了一个比常人还精彩的人生。

理论上,基因编辑技术可以修正乙武洋匡体内有缺陷的基因,免去他人生里的种种挑战和苦难。可,我们如何预知未来?或许,拥有完整四肢的乙武洋匡没了思考生命的动力,便会过着平庸、跟他人一样的人生,我们也就少了一个令人赞叹的励志故事。

延伸阅读:https://www.neb.com/tools-and-resources/feature-articles/crisprcas9-and-targeted-genome-editing-a-new-era-in-molecular-biology

特约:蔡应伟

▌毕业于国民大学。曾服务于士拉央医院,后赴纽西兰修读基因学博士学位,钻研基因组合与药物反应关系。现为国立大学药剂系讲师兼研究员,亦为执业药剂师。

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