美基因疗法测试见效 新药可治“吸血鬼病” | 中國報 China Press
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    美基因疗法测试见效 新药可治“吸血鬼病”

    (华盛顿15日综合电)美国一间药厂公布一种令基因“静止”的药物最新临床测试结果,显示药物有效治疗被称为“吸血鬼病”的罕见遗传性代谢疾病“卟啉病”(porphyria),减缓病症产生的严重痛楚,其中严重发病次数大减逾70%。



    专家称药物效果极佳,令人惊喜,是基因疗法有望带来医药革命的又一例证,相信背后机制可用于治疗其他此前无药可治的疾病。

    卟啉病又称紫质症,是一种用于制造血基质(haem)的酵素不足导致。血基质可构成红血球中用于运输氧气的血红蛋白,如血基质合成有问题,令蛋白质卟啉(porphyrin)累积而致病。

    有支援紫质症病患组织发起关注周,希望世人更认识这罕有病。科学家最新研究发现,有药物可令基因“静止”,被视为基因医学变革又一例证。(互联网)
    有支援紫质症病患组织发起关注周,希望世人更认识这罕有病。科学家最新研究发现,有药物可令基因“静止”,被视为基因医学变革又一例证。(互联网)

    卟啉病患病率估计约每1万至5万人有1人,目前无治愈方法,只能针对如皮肤对光敏感、疼痛等病征治疗,其中急性间歇性卟啉病(acute intermittent porphyria,AIP)尤为严重,可导致瘫痪甚至死亡。相传英王乔治三世晚年受精神问题困扰,可能是卟啉病所致。

    美国Alnylam药厂研究以RNA干扰素 Givosiran 作为治疗AIP药物,并于上周于欧洲肝脏研究协会年度大会上公布最新测试结果。研究人员邀请18个国家共94名病人作临床测试,每月注射 Givosiran 一次。受试者均为12岁或以上,年龄中位数为38岁,参与测试前6个月最少发病两次。测试显示,Givosiran 令受试者严重发病次数减少74%,其中一半病人毋须入院治疗,而使用安慰剂者只有16%毋须入院。

    患者:痛楚甚于分娩
    吗啡无助纾缓

    参与临床测试的39岁英国患者伯勒尔在15岁确诊,27岁起几乎每月发病一次,需入院治疗。她说,病发引致的痛苦“比分娩时的痛楚更可怕”,令她无法入睡,强力止痛药吗啡亦无效用,她形容那痛楚遍及全身,令人难以承受。

    她说,自己已被疼痛缠扰10年,几乎每天都要吃止痛药,没想过能获治疗,至今有近一年不用入院,亦重获应付日常生活的力量,有如“脱胎换骨”。

    Alnylam总裁格林说,公司正向欧美药物监管机构申请推出有关药物,料相关程序将于今年中完成。负责监督测试的英国伦敦国王学院儿科血液学专家里斯称,基因静止是重要的创新疗法,对其出色效果感惊喜。他相信新疗法可望未来用于治疗其他疾病。

    英国基因研究组织“维康桑格研究所”的医生潘采对今次研究感兴奋,指出有关技术“可能是首次能够提供在非常精确的情况下控制疾病的工具”。

    文:英国广播公司(BBC)、英国《泰晤士报》

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