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多发性硬化症

新药

谢欣怡

刘顺才

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顾名思医|多发性硬化症有新药!病变减少90%

,能有效延缓疾病进展,改善患者生活质量!

(Multiple Sclerosis,MS)是一种影响大脑和脊髓(中枢神经系统)的神经系统疾病,然而大脑和脊髓控制了所有身体功能。会损害保护神经的涂层(也称为髓鞘质)。髓鞘质的损失或受到破坏(也称脱髓鞘)将导致神经向大脑传递电脉冲(神经信号)能力受损。

截至2020年,影响着全球280万人,相当于世界上每3000人就有1人患有。北美、欧洲和澳洲部分地区的患病率较高,每300人就有1人患有。虽然在亚洲的患病率较低,但患者所遭受症状,并不亚于西方国家患者。在马来西亚,它被列为一种罕见疾病,估计每10万人有6人患上这种病。

常见表现形式

症状因人而异、因时而异,而且每个人症状都大不相同,主要取决于遭到破坏的髓鞘质和神经纤维。如果传导感觉信息的神经纤维髓鞘质遭到破坏,就会导致感觉障碍;如果是运动神经纤维髓鞘质遭到破坏,就会导致运动障碍,以此类推。

症状经常会反覆发作,并影响一个或数个身体部位,而且也可能出现恶化或消退情况。有多种表现形式,其中包括:

临床孤立综合征(CIS):指神经系统症状的单次发作。这些症状属于疑似罹患的首个临床体征。

复发缓解型(RRMS):是最常见的类型,特征是症状间歇性发作(复发),并在随后一段时间(可长可短)内无临床发作(缓解)。

●继发进展型(SPMS):罹患复发缓解型较长一段时间后,复发次数减少,但症状持续进展,而不再是复发或缓解。

■多发性硬化症可发生于任何年龄段,但通常较常发生在20~40岁这个年龄层。另外,家族病史、基因和环境因素等也可能增加一个人罹患多发性硬化症风险。

:多种类型症状各异

有各种不同类型,神经专科顾问医生透露:“包括复发缓解型(RRMS),这是最常见类型。RRMS患者会经历神经系统症状复发时期,然后是一段时间的改善或缓解。发作可能会持续数天或数周,恢复则可能需要数周或数月,具体取决于相关症状,也有些患者并未完全从症状中恢复。”

“随着时间推移,有些RRMS患者可能转变为继发进展型(SPMS),即使没有复发,神经功能也会逐渐恶化,且残疾情况日渐累积。这种转变,通常会在与RRMS共存多年后发生。”

“原发进展型(PPMS)是一种较为罕见。有别于会循环经历症状恶化和缓解时期的RRMS,PPMS的特点是,症状从一开始就稳定逐步恶化,没有明显复发或缓解期。晚期患者可能必须依赖行动辅助设备或坐轮椅,无法工作,且很快就需要护理人员照顾。”

■一旦出现疑似多发性硬化症症状时,应及时咨询神经专科医生做出准确诊断,同时也必须排除其他可能与多发性硬化症相似的神经系统疾病。

:损伤不可逆或致残

是一种终生无法治愈的常见疾病,神经专科顾问医生指出,目前统计数据显示,女性发病率比男性高出5倍:“这种疾病非常难以预测。对某些人而言,这意味着循环经历好转(缓解)与发作(复发)阶段;对另一些人来说,这可能意味随着时间推移,情况会持续恶化。虽然如此,各种类型患者都会经历和受到疾病活动(Disease Activity)影响,例如神经系统炎症和大脑神经细胞永久性丧失,即使他们的临床症状并不明显,或看起来似乎没有恶化。”

患者可能出现一系列不同症状。两名患者出现相似症状的情况相当罕见,这些症状可能是轻微的,或使人变得日渐衰弱。这种疾病会对患者人生巅峰期造成影响,很显然在诊断、治疗和管理成年人患者方面,仍存在未获满足的需求。

刘医生强调,一旦出现可能为症状时,及时咨询神经专科医生,做出准确诊断非常重要,同时也必须排除其他可能与相似的神经系统疾病:“治疗的重要目标是,尽快减少疾病活动,以延缓残疾进展。如果管理不善,患有严重的人,可能会出现无法逆转损伤或完全残疾。”

及早诊治勿失良机

目前,属排除性诊断,尚无明确诊断性检查。磁性共振成像可显示大脑和脊髓中斑块或硬化,有助诊断。其他检查,如腰椎穿刺、光学相干断层扫描和视觉诱发电位等,也有助于为诊断提供支持。

世界卫生组织最新文告指出,治疗方法因人而异,取决于疾病所处阶段和症状,治疗目标是降低复发频率和严重程度,减缓疾病进展,控制症状,提高生活质量。因此,各国都应尽早针对,开始采用特定疾病修饰疗法,以减缓疾病进展并防止复发。

过去20年间,治疗方案得到了显著改善。在高收入国家,治疗有多种选择,如口服、静脉注射和注射等方案。然而,在低收入和中等收入国家,大多数此类药物都无法获得,对于进展型仍缺乏治疗方案。世界卫生组织指出,应鼓励患者及其家属,寻求地方和国家残疾人组织,以及其他关注残疾问题组织的服务和指导。这些组织可以提供关于法律权利、经济机会和社会参与的重要建议,以确保或其他神经系统疾病致残者能够过上充实而有意义的生活。

患者曙光治疗新选项

罗氏(马来西亚)有限公司总经理迪普蒂(Deepti Saraf)在OCREVUSR发布会上透露:“可能是一种罕见疾病,但改善的诊断、治疗和管理的迫切需求尚未得到满足。马来西亚有高达83%发病率是女性。我们希望女性无需经历这种令人日渐衰弱状况,因为这无疑会影响未来,以及她们在社会中肩负角色。因此,在疾病早期阶段采取高效治疗方法至关重要,治疗目标在于阻止病情进展。”

我国日前核准应用OCREVUSR是一种每年输注两次的便利给药剂量选项。OCREVUSR于2017年3月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,应用于治疗复发型(RMS)和原发进展型(PPMS)成人患者。2023年11月,此药物也在马来西亚获得批准,应用于治疗RMS和PPMS。

研究显示此治疗具有延缓疾病进展的持续高效作用,以及较高治疗依从率,从而对患者生活质量产生积极影响。数据显示,每10个RMS患者中,有8个RMS患者在10年后,病情没有进展。此治疗RMS疗效已通过两项临床试验OPERAⅠ和OPERA Ⅱ验证,上述试验对1656名受试者做了为期96周治疗。在两项临床试验中,接受药物治疗患者复发率均减少了将近一半(46%)。此治疗也被证实可以有效延缓疾病进展,使用的参与者比较不会出现残疾进展(40%),仅有小部分参与试验者出现残疾进展(9.8%)。更多参与者(33%)使用药物治疗3个月后,也表现出残疾改善。

上述药物也已证实可减少脑损伤。两项试验均通过核磁共振扫描,显示出病变情况减少结果,比率分别为94%和95%。在ORATORIO试验中,732名参与者接受了至少120周治疗,此治疗药物被认为可以延缓残疾进展,接受药物治疗试验参与者出现残疾进展的可能性较小(24%)。

OCREVUSR目前已纳入罗氏患者援助计划(RPAP),此计划旨在帮助符合条件患者,依据补贴方案获得处方罗氏药物,以支持其总体治疗费用。欲了解、OCREVUSR和罗氏患者援助计划的更多信息,请联系神经专科医生或主治医生。

(*核准编号KKLIU 0719 EXP 27.08.2024)

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