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（大山脚21日讯）患罕见基因病的17个月大女童陈睿昕，急筹900万令吉“购天价药”新闻，于本月13日出街后，在短短8天内，筹款目标今天达标。
截至今早10时54分，共有2万6419名捐款者，通过大山脚瑶池金母慈善基金会，集沙成塔，总计捐出900万令吉。
小睿昕的超大筹款数额，引起社会广泛关注。这是瑶池金母慈善基金会创立20年以来，首度筹募如此庞大资金数额的求助个案。
治疗此病症的有关药物，是2019年获美国食品暨药物管理局（FDA）批准，也是全球首个治疗SMA基因疗法，故有“世界上最昂贵药物”之称。
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小睿昕患上的是脊髓性肌萎缩症第二型，属于罕见基因病，最适合她的治疗法，是基因治疗疗法Zolgensma，该药物于2019年获准在美国FDA上市，是全球首个治疗脊椎性肌萎缩症的基因疗法。
