(大山脚21日讯)患罕见基因病的17个月大女童陈睿昕,急筹900万令吉“购天价药”新闻,于本月13日出街后,在短短8天内,筹款目标今天达标。
截至今早10时54分,共有2万6419名捐款者,通过大山脚瑶池金母慈善基金会,集沙成塔,总计捐出900万令吉。

小睿昕的超大筹款数额,引起社会广泛关注。这是瑶池金母慈善基金会创立20年以来,首度筹募如此庞大资金数额的求助个案。
治疗此病症的有关药物,是2019年获美国食品暨药物管理局(FDA)批准,也是全球首个治疗SMA基因疗法,故有“世界上最昂贵药物”之称。
相关新闻 >>小睿昕900万医费筹获80% 尚缺170万 盼共伸援手
小睿昕患上的是脊髓性肌萎缩症第二型,属于罕见基因病,最适合她的治疗法,是基因治疗疗法Zolgensma,该药物于2019年获准在美国FDA上市,是全球首个治疗脊椎性肌萎缩症的基因疗法。