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多发性硬化症（Multiple Sclerosis，MS）是一种影响大脑和脊髓（中枢神经系统）的神经系统疾病，然而大脑和脊髓控制了所有身体功能。多发性硬化症会损害保护神经的涂层（也称为髓鞘质）。髓鞘质的损失或受到破坏（也称脱髓鞘）将导致神经向大脑传递电脉冲（神经信号）能力受损。
截至2020年，多发性硬化症影响着全球280万人，相当于世界上每3000人就有1人患有多发性硬化症。北美、欧洲和澳洲部分地区的患病率较高，每300人就有1人患有多发性硬化症。虽然多发性硬化症在亚洲的患病率较低，但患者所遭受症状，并不亚于西方国家患者。在马来西亚，它被列为一种罕见疾病，估计每10万人有6人患上这种病。
常见表现形式
多发性硬化症症状因人而异、因时而异，而且每个人症状都大不相同，主要取决于遭到破坏的髓鞘质和神经纤维。如果传导感觉信息的神经纤维髓鞘质遭到破坏，就会导致感觉障碍；如果是运动神经纤维髓鞘质遭到破坏，就会导致运动障碍，以此类推。
多发性硬化症症状经常会反覆发作，并影响一个或数个身体部位，而且也可能出现恶化或消退情况。多发性硬化症有多种表现形式，其中包括：
●临床孤立综合征（CIS）：指神经系统症状的单次发作。这些症状属于疑似罹患多发性硬化症的首个临床体征。
●复发缓解型（RRMS）：是最常见的多发性硬化症类型，特征是症状间歇性发作（复发），并在随后一段时间（可长可短）内无临床发作（缓解）。
●继发进展型（SPMS）：罹患复发缓解型多发性硬化症较长一段时间后，复发次数减少，但症状持续进展，而不再是复发或缓解。
谢欣怡：多种类型症状各异
多发性硬化症有各种不同类型，神经专科顾问谢欣怡医生透露：“多发性硬化症包括复发缓解型多发性硬化症（RRMS），这是最常见类型。RRMS患者会经历神经系统症状复发时期，然后是一段时间的改善或缓解。发作可能会持续数天或数周，恢复则可能需要数周或数月，具体取决于相关症状，也有些患者并未完全从症状中恢复。”
“随着时间推移，有些RRMS患者可能转变为继发进展型多发性硬化症（SPMS），即使没有复发，神经功能也会逐渐恶化，且残疾情况日渐累积。这种转变，通常会在与RRMS共存多年后发生。”
“原发进展型多发性硬化症（PPMS）是一种较为罕见多发性硬化症。有别于会循环经历症状恶化和缓解时期的RRMS，PPMS的特点是，症状从一开始就稳定逐步恶化，没有明显复发或缓解期。晚期多发性硬化症患者可能必须依赖行动辅助设备或坐轮椅，无法工作，且很快就需要护理人员照顾。”
刘顺才：损伤不可逆或致残
多发性硬化症是一种终生无法治愈的常见疾病，神经专科顾问刘顺才医生指出，目前统计数据显示，女性发病率比男性高出5倍：“这种疾病非常难以预测。对某些人而言，这意味着循环经历好转（缓解）与发作（复发）阶段；对另一些人来说，这可能意味随着时间推移，情况会持续恶化。虽然如此，各种类型多发性硬化症患者都会经历和受到疾病活动（Disease Activity）影响，例如神经系统炎症和大脑神经细胞永久性丧失，即使他们的临床症状并不明显，或看起来似乎没有恶化。”
多发性硬化症患者可能出现一系列不同症状。两名患者出现相似症状的情况相当罕见，这些症状可能是轻微的，或使人变得日渐衰弱。这种疾病会对患者人生巅峰期造成影响，很显然在诊断、治疗和管理多发性硬化症成年人患者方面，仍存在未获满足的需求。
刘医生强调，一旦出现可能为多发性硬化症症状时，及时咨询神经专科医生，做出准确诊断非常重要，同时也必须排除其他可能与多发性硬化症相似的神经系统疾病：“治疗多发性硬化症的重要目标是，尽快减少疾病活动，以延缓残疾进展。如果管理不善，患有严重多发性硬化症的人，可能会出现无法逆转损伤或完全残疾。”
及早诊治勿失良机
目前，多发性硬化症属排除性诊断，尚无明确诊断性检查。磁性共振成像可显示大脑和脊髓中斑块或硬化，有助诊断多发性硬化症。其他检查，如腰椎穿刺、光学相干断层扫描和视觉诱发电位等，也有助于为诊断提供支持。
世界卫生组织最新文告指出，多发性硬化症治疗方法因人而异，取决于疾病所处阶段和症状，治疗目标是降低复发频率和严重程度，减缓疾病进展，控制症状，提高生活质量。因此，各国都应尽早针对多发性硬化症，开始采用特定疾病修饰疗法，以减缓疾病进展并防止复发。
过去20年间，多发性硬化症治疗方案得到了显著改善。在高收入国家，治疗多发性硬化症有多种选择，如口服、静脉注射和注射等方案。然而，在低收入和中等收入国家，大多数此类药物都无法获得，对于进展型多发性硬化症仍缺乏治疗方案。世界卫生组织指出，应鼓励多发性硬化症患者及其家属，寻求地方和国家残疾人组织，以及其他关注残疾问题组织的服务和指导。这些组织可以提供关于法律权利、经济机会和社会参与的重要建议，以确保多发性硬化症或其他神经系统疾病致残者能够过上充实而有意义的生活。
患者曙光治疗新选项
罗氏（马来西亚）有限公司总经理迪普蒂（Deepti Saraf）在OCREVUSR发布会上透露：“多发性硬化症可能是一种罕见疾病，但改善多发性硬化症的诊断、治疗和管理的迫切需求尚未得到满足。马来西亚有高达83%多发性硬化症发病率是女性。我们希望女性无需经历这种令人日渐衰弱状况，因为这无疑会影响未来，以及她们在社会中肩负角色。因此，在疾病早期阶段采取高效治疗方法至关重要，治疗目标在于阻止病情进展。”
我国日前核准应用新药OCREVUSR是一种每年输注两次的便利给药剂量选项。OCREVUSR于2017年3月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，应用于治疗复发型（RMS）和原发进展型（PPMS）多发性硬化症成人患者。2023年11月，此药物也在马来西亚获得批准，应用于治疗RMS和PPMS。
研究显示此治疗具有延缓疾病进展的持续高效作用，以及较高治疗依从率，从而对多发性硬化症患者生活质量产生积极影响。数据显示，每10个RMS患者中，有8个RMS患者在10年后，病情没有进展。此新药治疗RMS疗效已通过两项临床试验OPERAⅠ和OPERA Ⅱ验证，上述试验对1656名受试者做了为期96周治疗。在两项临床试验中，接受药物治疗患者复发率均减少了将近一半（46%）。此治疗也被证实可以有效延缓疾病进展，使用新药的参与者比较不会出现残疾进展（40%），仅有小部分参与试验者出现残疾进展（9.8%）。更多参与者（33%）使用药物治疗3个月后，也表现出残疾改善。
上述药物也已证实可减少脑损伤。两项试验均通过核磁共振扫描，显示出病变情况减少结果，比率分别为94%和95%。在ORATORIO试验中，732名参与者接受了至少120周治疗，此治疗药物被认为可以延缓残疾进展，接受药物治疗试验参与者出现残疾进展的可能性较小（24%）。
OCREVUSR目前已纳入罗氏患者援助计划（RPAP），此计划旨在帮助符合条件患者，依据补贴方案获得处方罗氏药物，以支持其总体治疗费用。欲了解多发性硬化症、OCREVUSR和罗氏患者援助计划的更多信息，请联系神经专科医生或主治医生。
（*新药核准编号KKLIU 0719 EXP 27.08.2024）
